전세계의 다양한 문명은 전통적으로 식물을 약용으로 이용하여 왔다. 서양의 경우 고대의 약용식물의 이용은 식물의 외부형태와 신체기관의 특징이 비슷한 경우 이를 특정 신체기관 치료에 활용할 수 있다고 생각했다. 이를 약징주의(the doctrine of signature)라 하며 노루귀속(Hepatica)식물을 잎이 간과 비슷하다고 하여 이를 간치료로 이용한 예가 있으나 현재의 연구 결과로는 효과가 없는 것으로 알려져 있다. 유럽에서의 약용식물의 역사는 매우 오래되었고 로마의 군의관이었던 Dioscorides의 “de Materia Medica”가 대표적인 예이다.

식물생약으로 이용되는 천연물은 식물의 2차 대사산물로 식물이 기초적인 생존에는 영향을 미치지 않으나 병해충으로부터 자신을 보호하기 위한 진화적 산물이다. 이러한 2차 대사산물로는 글라이코사이드, 스테로이드, 알칼로이드 등이 대표적이나 다양한 화합물들이 약용으로 이용되고 있고 최근에도 개발되고 있다. 하나 혹은 이상의 당분자를 함유하고 있는 글라이코사이드의 대표적인 생약으로는 디기탈리스가 있다. 18세기 영국의 의사 Withering은 수종환자들에게 이용되던 전통처방이 심장과 관련된 약성을 갖고 있다는 점을 최초로 밝혀내었다. 4개의 탄소고리가 붙어 있는 특성을 보이는 스테로이드 화합물은 인체의 호르몬과 유사한 약성을 보여주며, 특히, 질소를 포함하고 있는 탄소고리를 함유한 알칼로이드는 미나리아재비과 초오속의 식물과 같이 다양한 동물에게 독성 혹은 약성을 보인다. 이러한 다양한 천연물이 이용으로는 아스피린이나 멀미치료제로 이용되는 스코폴아민 등 다양한 용도로 활용되고 있다. 또한, 최근의 항암치료제를 개발하기 위한 노력으로 인하여 태평양주목이나 periwinkle과 같은 새로운 치료제들이 나타나고 있다. 특히, 최근 유행하는 신종플루의 치료제도 중국의 팔각향이라고 하는 붓순나무속 식물의 열매가 재료로 활용되고 있다. 또한, 동양 특히 한자 문명권의 경우 치료에 쓰이는 천연약물을 본초(本草)라고 부르는데 이는 식물이 가장 많이 약으로 쓰이기 때문이다. 주로 이용되는 식물 부위로는 뿌리, 잎, 꽃, 열매, 껍질, 구근, 즙액 등이 있는데 이 가운데에서도 특히 뿌리와 과실이 많이 이용되고 있다.

인간의 중추신경계와 말초신경계를 조절하는 물질을 흉내내거나 억제하는 물질은 향정신성식물 혹은 마약이라고 한다. 이러한 향정신성 식물로 대표적인 것은 양귀비로 아편이라고도 불리며 양귀비에서 추출되는 천연물인 모르핀, 코데인, 헤로인 등은 뇌의 주요 신경 전달물질인 neuropeptide와 비슷한 화학적 구조를 갖고 있어 진통 혹은 마약의 특성을 보인다. 코카인과 같은 천연물의 경우 도파민(dopamine)이라고 불리는 중추신경계의 조절물질의 재흡수를 방해하는 특징을 보인다. 이와 반대의 역할을 하는 천연물로는 인도사목이라는 식물에서 추출한 reserpine이라는 물질이 있는데 도파민을 파괴하는 역할을 하여 도파민 과다의 특성을 보이는 정신분열증의 치료에 이용된다. 이와 비슷하게 수면을 조절하는 물질인 세로토닌의 경우 LSD과 hardmine등의 물질이 이를 흉내내는 역할을 담당한다